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“身体像是被冰雪冻住,今天是腿,明天是手臂,到最后甚至连控制声带发声和眼球转动的肌肉也不例外。”一位渐冻症患者描述。虽然最早的渐冻症病例可以追溯到150年前,但如何给渐冻症患者“解冻”是一个困扰全球科学家的世界级难题。

近期,西班牙瓦伦西亚大学的研究人员针对渐冻症患者开展了一项随机、双盲的人体临床试验(注册号:NCT03489200)。结果发现,NAD+前体NR和紫檀芪联合使用,可提高渐冻症患者的呼吸肌及骨骼肌力量 ,显著改善渐冻症的症状。该研究已在《肌萎缩侧索硬化症》(Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener )期刊发表。

虽然目前约90%的渐冻症发病机制尚不明确,但在以往的研究中,科学家们发现长寿蛋白Sirt1对渐冻症的发生与发展起到了关键作用。其中,2013年《神经退行性疾病》的一项研究更是直接指出,激活长寿蛋白Sirt1可保护神经系统,其是治疗渐冻症的新靶点。

既往研究已证实,紫檀芪可直接激活长寿蛋白,而补充NR可通过提高NAD+水平激活长寿蛋白活性。因此,西班牙的研究人员将一种命名为EH301的药物(1000mgNR+200mg紫檀芪)作为评估对象进行人体临床研究。 此次实验共招募了32名渐冻症患者,其中17名患者服用NR+紫檀芪,15名患者服用安慰剂。

实验开始时,研究人员首先对受试者进行基线评估,基线评估是一种基本的评价方法,主要用来监测目标及相关情况的进展和变化。然后在服用药物的第2个月和第4个月,再次对受试者进行测试评分,与基线相比,其分数越高表示身体状况越好。

结果发现,与基线相比,EH301组患者的疾病严重程度评分在第2个月和第4个月分别提高了3.4和2.5,而安慰剂组患者的疾病严重程度评分在第2个月和第4个月分别下降了3.0和5.5。也就是说,NR和紫檀芪联合使用,可显著减轻渐冻症的严重程度,减缓疾病进展。

除此之外,在2个月时,EH301组患者的肺活量相对于基线提高了6.1%,而安慰剂组患者的肺活量下降了3.8%。在第4个月时,EH301组和安慰剂组之间的肺活量差异更是达到了19.4%。同时,在肌肉力量方面也表现出与之相似的结果。EH301组患者的骨骼肌重量增加,肌肉力量显著提高。这说明NR和紫檀芪联合使用,可显著提高受试者的肺活量和肌肉力量。

有趣的是,EH301组患者在第4个月时都至少表现出了一个方面的改善。比如有的患者是肺活量提高,有的患者是肌肉力量增强。

此后,研究团队再次对这些受试者进行了为期一年的评估。结果发现,与基线对比,患者疾病严重程度或肌肉力量的评分稳定。这意味着,NR和紫檀芪联合使用可显著延缓渐冻症患者的疾病进展。

总之,这些研究结果初步证实了,NAD+前体NR和紫檀芪对改善渐冻症症状的积极作用。但这项研究的样本量较小,研究结果的代表性和可推广性还有待确定。

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